Exames indicaram regressão completa da doença metastática em um menino de 3 anos após duas infusões de uma terapia experimental baseada em células do sistema imunológico. A resposta permanecia por pelo menos 12 meses após o tratamento, conforme o relato do caso publicado em 9 de setembro no New England Journal of Medicine.
A criança tinha hepatoblastoma, câncer de fígado que ocorre principalmente na infância. A doença havia atingido os pulmões e deixou de responder à quimioterapia. Antes de receber as células CAR-T, o menino passou por três linhas de quimioterapia, pela retirada completa do tumor primário no fígado e por duas cirurgias para remover metástases pulmonares. Mesmo após essas intervenções, surgiu uma nova metástase no pulmão.
Como foi o tratamento
O menino foi incluído no CARE, ensaio clínico de fase 1 que investiga o uso de células CAR-T contra tumores sólidos. Nessa abordagem, células T são modificadas em laboratório para reconhecer e atacar células cancerígenas.
As células usadas no tratamento foram programadas para identificar a glicana-3, também chamada GPC3, proteína encontrada em níveis elevados no hepatoblastoma. Elas ainda receberam modificações para produzir interleucina-15 e interleucina-21, proteínas que ajudam a regular a resposta do sistema imunológico.
As duas infusões foram aplicadas com intervalo de oito semanas. Depois da primeira, os pesquisadores observaram uma resposta parcial. Após a segunda, os exames mostraram regressão completa da doença metastática.
Resultado ainda não confirma eficácia
A terapia CAR-T já é utilizada contra alguns cânceres do sangue, mas seu uso em tumores sólidos ainda enfrenta limitações. O resultado descrito envolve apenas uma criança e não permite concluir que o mesmo efeito ocorrerá em outros pacientes.
Como o CARE está na fase 1, estudos com mais participantes e acompanhamento por períodos maiores ainda serão necessários para avaliar a segurança da estratégia e verificar se o benefício pode ser reproduzido. O caso não comprova cura nem demonstra, de forma definitiva, a eficácia do tratamento.
