BRASIL — A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu três ensaios clínicos realizados no país com a terapia celular experimental rapcabtageno autoleucel, conhecida como rap-cel, da Novartis. Os estudos avaliam o uso do tratamento contra doenças autoimunes.
A decisão entrou em vigor com a publicação da Resolução-RE nº 3.620, de 14 de setembro de 2026, no Diário Oficial da União (DOU), nessa terça-feira (15/9). A Anvisa justificou a medida com “medidas de segurança”.
A suspensão ocorreu depois que a Novartis interrompeu, em 24 de agosto, oito ensaios internacionais com a rap-cel voltados a doenças autoimunes e neurológicas. A farmacêutica informou que recebeu notificações de três casos graves de síndrome hemofagocítica associada a células efetoras imunes, conhecida como IEC-HS. As complicações provocadas pela reação imunológica levaram os participantes à morte.
A publicação da Anvisa não afirma que os três óbitos ocorreram no Brasil nem identifica os participantes dos estudos brasileiros. Em nota, a Novartis disse que os eventos aconteceram fora do país e afirmou que nenhum paciente brasileiro morreu durante os testes clínicos realizados no Brasil.
Pesquisas afetadas
Os três ensaios são de fase 2, etapa que inclui a avaliação da eficácia e da segurança de tratamentos experimentais. Um deles estudava a rap-cel em pessoas com granulomatose com poliangeíte ou poliangeíte microscópica ativa grave.
Outro examinava o tratamento em pacientes com lúpus eritematoso sistêmico refratário ativo ou nefrite lúpica refratária ativa. Nesse estudo, a terapia seria administrada uma única vez após a linfodepleção, processo de preparação do organismo.
O terceiro ensaio previa duração de cinco anos e comparava a rap-cel ao rituximabe em participantes com esclerose sistêmica cutânea difusa refratária grave.
Os estudos têm como patrocinadora e empresa solicitante a Novartis Biociências S/A. Na Anvisa, estão vinculados ao processo nº 25351.416636/2024-04.
Investigação da empresa
A síndrome hemofagocítica associada a células efetoras imunes é uma complicação inflamatória rara e grave que pode ocorrer após terapias CAR-T. A reação envolve ativação excessiva do sistema imunológico, com possibilidade de inflamação intensa e comprometimento de diferentes órgãos.
A Novartis informou que iniciou uma revisão das mortes e que trabalha com comitês independentes de segurança para investigar os casos e buscar maneiras de identificar mais cedo efeitos adversos perigosos. A empresa também afirmou que continuará acompanhando os pacientes que já receberam a terapia.
Os estudos da rap-cel para leucemia e linfoma não foram incluídos na pausa anunciada pela farmacêutica. O programa da terapia na área de oncologia não foi afetado, mas esse estudo não é realizado no Brasil.
Como funciona a rap-cel
A terapia CAR-T usa linfócitos T retirados do próprio paciente e modificados para reconhecer um alvo específico. Depois, essas células são administradas novamente no organismo para atacar as células que apresentam esse alvo.
A rap-cel é direcionada ao CD19, proteína encontrada na superfície de células B, que participam da resposta imunológica e estão envolvidas no desenvolvimento de doenças autoimunes. A tecnologia já é usada contra alguns tipos de câncer do sangue, enquanto seu potencial para doenças autoimunes ainda é investigado.
A Novartis informou que compartilha dados de segurança com autoridades sanitárias durante a apuração das complicações. No Brasil, a Anvisa determinou a suspensão dos ensaios por medidas de segurança.
