A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, aprovou o Isembyld para tratar a atrofia muscular espinhal (AME), doença genética rara que provoca fraqueza e perda progressiva dos músculos. O medicamento tem como princípio ativo o apitegromab-mstn e foi autorizado para adultos e crianças a partir de 2 anos que já recebem terapia direcionada ao gene SMN2.
A aprovação se baseou em um estudo com 188 pacientes, de 2 a 21 anos, que não conseguiam caminhar ou se movimentar de forma independente. Os participantes já utilizavam uma terapia voltada ao gene SMN2 e receberam apitegromab ou placebo por infusão intravenosa a cada quatro semanas, durante 52 semanas.
Na principal análise, que considerou 156 crianças de 2 a 12 anos, 34,2% das que receberam a dose de 10 mg/kg tiveram melhora clinicamente significativa da função motora. No grupo que recebeu placebo, o índice foi de 13,5%.
Ação e riscos
A AME prejudica a produção de uma proteína necessária à sobrevivência dos neurônios responsáveis pelos movimentos. O apitegromab atua diretamente nos músculos ao bloquear a ativação da miostatina, proteína que limita naturalmente o crescimento muscular. A estratégia busca complementar os tratamentos que agem sobre a origem genética da doença.
Entre as reações adversas mais frequentes estavam infecções das vias respiratórias superiores, vômitos, tosse, dor de cabeça, gastroenterite e faringite. A FDA também alertou para o risco de fraturas e recomendou cuidados relacionados à gravidez por causa do potencial de danos ao feto.
O apitegromab também é estudado para preservar a massa magra de pessoas que emagrecem com a tirzepatida, princípio ativo do Mounjaro. No estudo EMBRAZE, de fase 2, 102 adultos com sobrepeso ou obesidade, sem diabetes, foram acompanhados em sete centros dos Estados Unidos. Todos receberam tirzepatida; metade também recebeu apitegromab e a outra metade, placebo.
Após 24 semanas, a perda total de peso foi semelhante nos grupos. Os participantes tratados com apitegromab perderam, em média, 1,9 kg a menos de massa magra, com preservação relativa de 54,9%. Eventos adversos ocorreram em 76% dos que receberam apitegromab e em 71% dos que receberam placebo.
O uso combinado continua experimental. A FDA aprovou o medicamento para a AME nas condições determinadas pela agência, mas não para preservar massa muscular durante o emagrecimento com tirzepatida. O estudo foi financiado pela Scholar Rock, fabricante do apitegromab, e teve acompanhamento de apenas 24 semanas.
