A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou nesta sexta-feira, 4, a importação e o uso excepcional de um medicamento experimental para Lito Sousa, diagnosticado com Doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ). A condição é rara, neurodegenerativa e ainda não tem cura.
O pedido foi apresentado pelo Einstein Hospital Israelita após Lito ser aceito em um programa de uso compassivo do tratamento, que está em desenvolvimento. Esse tipo de autorização pode ser concedido a pacientes com doenças graves para as quais não existem tratamentos eficazes aprovados por agências reguladoras.
A Anvisa informou que levou em conta a evolução rápida, letal e irreversível da doença. A agência também considerou a ausência de patrocinador ou representante responsável pelo medicamento no Brasil. A importação será realizada pela equipe de Lito.
Medicamento ainda não foi testado em humanos
Segundo a Anvisa, a substância está em fase anterior ao desenvolvimento clínico e ainda não há estudos clínicos formalmente iniciados para doenças priônicas em seres humanos.
A autorização foi divulgada no mesmo dia em que Mila Seidl, esposa de Lito, relatou que uma empresa de biotecnologia dos Estados Unidos havia dado resposta positiva ao uso compassivo de uma medicação para o controle de doenças priônicas. Ela afirmou que o tratamento já foi estudado em animais e que Lito será o primeiro humano a testá-lo.
Lito também comentou o tratamento e disse que passou a ter uma possibilidade de sobrevivência após o diagnóstico. A expectativa informada por Mila é que o medicamento chegue ao Brasil em sete a nove dias.
Doença de Creutzfeldt-Jakob
A DCJ integra o grupo das doenças priônicas, causadas por partículas infecciosas proteicas que podem alterar o formato de proteínas do organismo e se acumular no cérebro. A origem da proteína anormal é desconhecida em muitos casos.
Os sintomas podem se parecer com os de demências e outros transtornos neurológicos progressivos. Entre as manifestações estão perda de memória, dificuldade na fala, falta de coordenação motora, alterações de comportamento, distúrbios visuais e espasmos musculares.
O quadro costuma piorar de forma rápida e progressiva. Também podem ocorrer insônia, depressão, ataques epiléticos e paralisia facial. A forma mais comum da doença registra 1 ou 2 novos casos por milhão de pessoas a cada ano no mundo.
Entre 2005 e 2021, o Ministério da Saúde registrou no Brasil 1. 576 notificações de casos suspeitos, com maior frequência nas regiões Sul, Sudeste e Nordeste.
